Qu'est-ce qui suit pour la thérapie génique pour traiter le cancer

L'approbation par la FDA d'un traitement qui utilise des cellules immunitaires génétiquement modifiées pour lutter contre un type de leucémie infantile a ouvert la porte à une nouvelle façon de lutter contre le cancer. Le traitement, connu sous le nom de thérapie par cellule T CAR, est approuvé pour les enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë, le type de leucémie infantile le plus fréquent.

Pour en savoir plus sur l'importance de cette décision et ses implications pour les traitements futurs, nous avons parlé à deux médecins impliqués dans la recherche sur l'immunothérapie: Li Yin, MD, qui traite les cancers du sang à la clinique Mayo et a mené plusieurs essais d'un processus similaire; et Stephan Grupp, MD, oncologue pédiatrique à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie. Grupp a développé le premier essai pédiatrique de la thérapie nouvellement approuvée et a traité le premier patient pour le recevoir, Emily Whitehead.

Que signifie cette décision pour la recherche sur le cancer?

Yin : C'est une nouvelle façon de traiter le cancer. Par opposition à la recherche de médicaments qui stimulent le système immunitaire, c'est une façon de manipuler génétiquement les cellules immunitaires de quelqu'un et de remettre tout ce produit comme moyen de lutter contre le cancer du sang.

Comment ce traitement diffère-t-il des tentatives antérieures visant à exploiter le système immunitaire pour lutter contre le cancer?

Grupp : Il s'agit absolument d'une sorte d'immunothérapie, car nous exploitons le système immunitaire pour lutter contre le cancer. Mais c'est une nouvelle façon de le faire parce que nous utilisons ces cellules génétiquement reprogrammées. Ce traitement particulier est vraiment la première thérapie cellulaire conçue qui a été couronnée de succès contre le cancer.

Quel type de soins de suivi est requis après ce traitement?

Grupp: Dans les deux semaines suivant la thérapie, ils nécessitent un suivi intensif. Nous avons besoin d'eux dans le secteur de l'hôpital qui leur a donné les cellules. Il y a une très bonne chance qu'ils soient admis à l'hôpital pour avoir de la fièvre, car tout patient atteint d'un cancer avec un faible nombre de cellules blanches et une fièvre est admis. C'est une période où, si vous allez devenir plus malade parce que vous avez un fardeau de maladie élevé, vous le feriez. Cette période nécessite une surveillance intensive, et elle se termine deux ou trois semaines après l'entrée des cellules.

Après cela, il y a très peu à faire, à l'exception d'une exception. Les patients reviennent à leur niveau de fonctionnement pré-cancéreux assez rapidement. Cela a été assez frappant dans les données de qualité de vie pour voir cela. Ces enfants s'améliorent si rapidement. Mais une chose que nous avons besoin de suivre est que ces cellules tuent des cancers des cellules B, des leucémies et des lymphomes. Sur le chemin de tuer ces cancers, ils tuent également les cellules B normales dans le corps du patient. Les cellules B normales forment des anticorps qui font partie de votre protection contre les infections. Heureusement, ces anticorps sont remplaçables avec une infusion ... Tant que vous maintenez ce médicament pour remplacer les anticorps, c'est vraiment le principal domaine de suivi que nous voyons chez ces patients.

Que pensez-vous que cette décision signifie pour la recherche? Pensez-vous que cela changera quand les efforts sont dépensés?

Yin: Ce sera certainement un renforcement positif très important, si vous voulez, pour encourager les gens à faire plus de recherches avec cette modalité. En aucun cas ce produit n'est la réponse à tout. Ce n'est vraiment que le début. Et pour avoir l'approbation de la FDA, cela signifie que nous pouvons entrer dans la pratique clinique, ce qui est très important pour encourager davantage de recherche.

Même dans le cancer du sang, je ne pense pas encore avoir toutes les réponses. Nous pouvons voir beaucoup de toxicités. Peut-on améliorer la façon dont nous fabriquons des cellules CAR T ou gérer CAR T pour réduire certaines de ces toxicités et maintenir l'efficacité? Il y a encore d'autres recherches qui peuvent être réalisées.

Qu'est-ce que vous pensez venir prochainement?

Grupp: Il y a bientôt, puis il y a le plus tard. Du point de vue rapide, j'ai tous les espoirs qu'une thérapie cellulaire similaire pour le lymphome au lieu de la leucémie sera probablement approuvée cette année aussi. Donc, ce sera une approbation pour la leucémie, une approbation pour le lymphome. Au-delà, je pense qu'il y a beaucoup d'intérêt à savoir s'il existe d'autres cancers du sang que nous pouvons traiter avec ce type de thérapie cellulaire. Je suis certain que la réponse sera oui.

Je pense que nous essayons de déménager avec toute vitesse délibérée. Nous sommes tenus responsables par les patients - et dans mon cas, les parents - et les organismes de réglementation et les hôpitaux. Tout le monde regarde ce genre de chose comme un faucon. Il y a eu des problèmes importants de toxicité qui ont été bien contrôlés et des préoccupations liées à la toxicité avec d'autres produits de thérapie cellulaire qui n'ont pas été bien contrôlés, ce qui a permis de ralentir de manière appropriée ces programmes de développement. Bien que ce soit une question très juste à poser - est-ce que nous déménageons trop vite? - Je ne pense sincèrement pas. Le niveau d'examen appliqué à ces essais et les données provenant de ces essais et les résultats issus de ces patients sont extraordinaires.